La scienza – Parte 1: A che punto della ricerca siamo?

Inauguriamo una nuova serie del blog su come capire meglio la scienza

Alla TV così come sui social media o sui giornali sono spesso riportate notizie scientifiche legate alla salute, e medici e ricercatori sono regolarmente invitati a commentare le notizie.

In questi ultimi mesi, per esempio, il tema principale è stata la pandemia di COVID-19. Nel "Vademecum per l'informazione (in tempo di COVID-19)" che abbiamo pubblicato nelle nostre Attualità, abbiamo discusso di come orientarsi nel mare di notizie: come valutare la fonte delle informazioni e l'affidabilità delle notizie, come riconoscere le teorie del complotto, ecc. In un post abbiamo anche affrontato brevemente la domanda: la scienza si contraddice?

Le notizie scientifiche, però, non riguardano solo il COVID-19 ma anche altri ambiti, come quello della lesione midollare. Per questo abbiamo deciso di approfondire alcuni aspetti in una serie di blog.

Una nuova serie di blog per capire meglio la scienza

Gli studi scientifici sono complessi. Capire come funzionano può aiutarci a meglio valutare se e quando il farmaco o il dispositivo medico testato potrebbe un giorno davvero migliorare la nostra vita. Spesso leggiamo, per esempio, dello sviluppo di un nuovo vaccino contro il COVID-19 o di un nuovo impianto che promette di far camminare le persone paraplegiche. Lo scopo di questi blog è far sì che ognuno di noi sia in grado di valutare in che misura riporre speranze e aspettative nei risultati di questi studi.

Insomma, non diventeremo degli esperti in epidemiologia o in neurologia leggendo questo blog, ma impareremo a porci le domande giuste per capire, per esempio,

• se uno studio è promettente,
• se i risultati potranno presto essere utilizzati nella pratica clinica o se passeranno ancora anni,
• se i risultati potrebbero essere applicati alla nostra situazione personale o probabilmente no,
• ecc.

Uno sguardo critico e analitico sulle scoperte scientifiche è utile, in particolare nella cosiddetta "società dell'informazione", in cui le notizie troppo spesso sono "confezionate" per fare audience e attirare clic. Infatti, tanti giornali e siti di notizie scelgono titoli accattivanti e frasi ad effetto quando riportano risultati scientifici. Questo, purtroppo, ci porta spesso a pensare e sperare cose che (ancora) non rispecchiano la realtà. Quante volte abbiamo letto negli anni passati di studi rivoluzionari che promettono la "guarigione" della lesione midollare?

Perciò, quando leggiamo o riceviamo informazioni riguardo a studi scientifici, è bene porci le seguenti domande:

• A che punto della ricerca siamo?
• Di che tipo di studio si tratta?
• I risultati si applicano a me?

In questa prima parte ci concentriamo sulla prima domanda: A che punto della ricerca siamo?

Ci vogliono anni per sviluppare un farmaco

La scienza avanza lentamente, passo dopo passo. Per esempio, lo sviluppo di un farmaco o un vaccino dura anni, in media dieci anni. Questo è necessario per valutare in modo accurato e con procedure rigorose che il farmaco oltre che efficace, sia anche sicuro e ben tollerato dall'organismo.

Lo sviluppo di un farmaco inizia con lo studio della biochimica e della fisiologia della malattia. A partire da questi studi, si individua una sostanza dotata di effetto terapeutico (chiamata principio attivo) che si pensa possa essere efficace contro la malattia. Il principio attivo va poi testato in laboratorio, prima con test "in vitro" (ossia in provetta) e poi con test "in vivo" (ossia su animali).

Solo se questi test hanno successo, si passa alla sperimentazione clinica, cioè con delle persone. Questa richiede molto tempo, anche 6-7 anni, e si suddivide in quattro fasi. Tre di queste fasi hanno luogo prima della commercializzazione del farmaco, mentre la quarta fase avviene dopo.

Nella prima fase, il farmaco è somministrato a un piccolo gruppo di persone, di solito persone sane, allo scopo di misurare gli effetti indesiderati. Nella seconda fase, si somministra il farmaco ad alcune decine o centinaia di volontari affetti dalla malattia e si cerca di capire a che dose il farmaco funziona meglio.

Nella terza fase, si valutano l'efficacia del farmaco, paragonandolo a farmaci simili già in commercio, e il rapporto tra rischi e benefici. In questa fase, il farmaco è somministrato a centinaia o migliaia di persone sull'arco di alcuni mesi e il monitoraggio degli effetti del farmaco può durare anche qualche anno.

Se il farmaco passa tutti questi test, è messo in commercio. Dopo la commercializzazione inizia la quarta fase che consiste nel monitorare gli effetti indesiderati più rari che emergono con l'uso di massa del farmaco.

Solo uno su dieci farmaci arriva in commercio

Questo lungo processo serve a valutare la sicurezza e l'efficacia del principio attivo. Infatti, ogni fase è soggetta all'approvazione delle autorità competenti, per esempio, in Svizzera la Swissmedic e in Italia l'Agenzia italiana del farmaco.

Quindi, quando leggiamo di uno studio che sta avendo ottimi risultati nei test di laboratorio, ricordiamoci che lo studio è ancora ai primi passi e che molti ancora ce ne vogliono prima che il prodotto o il farmaco arrivi nelle farmacie.

Inoltre, non tutti gli studi si concludono con la commercializzazione di un prodotto. Infatti, se la maggioranza dei farmaci supera la prima fase della sperimentazione, intorno al 90% non arriva in commercio perché non è efficace oppure non soddisfa i requisiti, in termini di sicurezza o di benefici in rapporto ai rischi.

Sapendo del processo lungo e complesso per sviluppare un nuovo farmaco o una nuova terapia, possiamo concludere: Conoscere la fase in cui si trova lo studio è molto importante per calibrare le proprie aspettative.

Ma non è solo la fase dello studio a fare la differenza. Anche il modo in cui viene condotto lo studio ha un impatto sulle conclusioni che possiamo tirare e, quindi, su ciò che possiamo aspettarci. Per imparare a distinguere tra i diversi tipi di studio, non vi resta che aspettare la prossima puntata!