La scienza – Parte 2: Di che tipo di studio si tratta?

Nella seconda parte della serie del blog sulla scienza spieghiamo perché il tipo di studio fa la differenza

Spesso siamo confrontati con notizie che parlano di scienza e salute. I media tendono a presentare certi studi scientifici come "miracolosi". In questo modo attirano l'interesse di molti lettori, ma generano anche aspettative enormi che non sono sempre giustificate dalla realtà dei fatti.

In questa serie di blog sulla scienza presentiamo tre domande fondamentali che dobbiamo porci quando leggiamo notizie scientifiche nei media. Rispondere a queste domande ci può aiutare ad avere aspettative più realistiche.

Nella prima parte della serie di blog abbiamo affrontato la domanda: A che punto della ricerca siamo? Conoscere la tempistica della scienza può essere utile per capire se i risultati di uno studio potranno presto essere utilizzati nella pratica clinica o se passeranno ancora anni prima che il nuovo farmaco o la nuova terapia arrivino sul mercato.

In questa seconda parte risponderemo alla domanda: Di che tipo di studio si tratta?

Studio singolo o sintesi di tanti studi?

Spesso quando leggiamo di uno studio nei media, tutta l'attenzione è focalizzata sui risultati. Ma per poter valutare correttamente i risultati, è molto importante sapere come lo studio è stato condotto, cioè qual è il disegno dello studio. La ragione? Semplice! Il disegno dello studio ha un impatto sulla solidità dell'evidenza generata dallo studio o, in altre parole, sulle conclusioni che si possono trarre sulla base dei risultati.

Quando si parla di disegno dello studio, una prima distinzione da fare è tra studi singoli e sintesi di diversi studi. I studi singoli, indipendente dal tipo dello studio e dal rigore con cui sono condotti, possono offrire risultati interessanti o addirittura rivoluzionari, ma si scontrano con il limite di essere, appunto, singoli studi.

Una rondine non fa primavera, e un singolo studio non produce un risultato solido.

Le sintesi, invece, aggregano i risultati di tutti gli studi esistenti su un tema specifico e spesso valutano anche il rigore con cui ogni studio è stato condotto. Più gli studi inclusi in queste sintesi sono rigorosi, più le raccomandazioni derivate dall'analisi sono solide. Queste raccomandazioni influenzano le politiche sanitarie e la pratica medica.

Cos'è uno studio sperimentale?

Una seconda distinzione da fare è tra studi sperimentali e studi osservazionali. Nel primo caso, si tratta di studi in cui si sperimenta qualcosa, generalmente un nuovo prodotto, come un farmaco o un dispositivo medico. In questi studi si cerca di capire se grazie al nuovo prodotto si hanno dei risultati migliori rispetto a quelli ottenuti con prodotti già conosciuti o rispetto a un placebo.

Negli studi sperimentali si sperimenta un nuovo prodotto, qui per esempio il Lokomat.

Rispetto agli studi osservazionali, gli studi sperimentali generano evidenze più solide perché tutte le variabili sono controllate. In questo modo è possibile stabilire con certezza i rapporti di causa-effetto tra due fattori ed escludere altre spiegazioni.

Nel campo della salute, gli studi sperimentali sono i cosiddetti studi controllati randomizzati, spesso utilizzati per valutare l'efficacia di nuovi farmaci. In questi studi, un gruppo di persone (detto gruppo di trattamento) riceve per esempio il nuovo farmaco e un altro gruppo di persone (detto gruppo di controllo) riceve un farmaco già in commercio o un placebo. Paragonando i due gruppi, si valuta se il nuovo farmaco dà risultati migliori o solo paragonabili a quello conosciuto o al placebo.

Cos'è uno studio osservazionale?

Negli studi osservazionali, invece, come il nome suggerisce, si osserva una situazione senza intervenire. Per esempio, nel caso degli studi di coorte, si osserva l'insorgere di un problema di salute e se ne monitora l'evoluzione nel tempo. In Svizzera, lo Swiss Spinal Cord Injury Cohort Study (Studio SwiSCI) è un buon esempio di studio di coorte.

Il logo dello studio SwiSCI

Iniziato nel 2011, lo studio SwiSCI è il maggior studio mai condotto in Svizzera per descrivere e monitorare l'evoluzione della situazione di vita delle persone para e tetraplegiche in Svizzera. Ogni cinque anni, le persone con lesione del midollo spinale sono invitate a compilare un questionario per fornire informazioni sulla salute e la qualità della vita, sulla partecipazione alla vita sociale, sull'integrazione nel mondo del lavoro, sui problemi legati all'invecchiamento, ecc.

Pur producendo evidenza meno solida rispetto a uno studio sperimentale, lo studio di coorte ha il vantaggio di monitorare i cambiamenti sul lungo termine e in condizioni di vita reali. Grazie alle informazioni raccolte, i ricercatori individuano le aree problematiche e possono dare delle raccomandazioni. Per esempio, nel caso dello studio SwiSCI, i ricercatori possono suggerire delle misure per migliorare il sistema sanitario e sociale in Svizzera per meglio rispondere alle esigenze delle persone con una para e tetraplegia.

Quali tipi di studi producono le evidenze più solide?

Ecco un grafico che mostra quali tipi di studi producono le evidenze più solide:

(Fonte: adattato da https://toolbox.eupati.eu)

• In questa classifica troviamo al primo posto le sintesi: le cosiddette meta-analisi e revisioni sistematiche della letteratura) (in inglese: meta-analysis; systematic reviews).
• Al secondo posto abbiamo gli studi sperimentali, come gli studi controllati randomizzati (in inglese: randomized controlled trials o RCT).
• Al terzo posto si trovano gli studi osservazionali (in inglese: observational studies). Tra questi, gli studi di coorte producono le evidenze più solide, seguiti dagli studi caso-controllo, dalle relazioni sui casi e infine dalle serie di casi. Da una serie di casi possiamo, per esempio, imparare qualcosa sulle caratteristiche di una malattia nuova o rara, oppure sui sintomi insoliti di alcuni pazienti osservati nella pratica clinica. Invece, non è possibile tirare delle conclusioni direttamente applicabili ad altre persone.
• Sul gradino più basso della classifica troviamo editoriali e opinioni di esperti. In questo caso, si tratta appunto di opinioni e non di risultati ottenuti seguendo un metodo scientifico. Non si può quindi parlare di evidenza scientifica.

Sulla base di queste considerazioni, possiamo quindi valutare meglio le notizie che presentano i risultati di uno studio come "rivoluzionari". Un esempio su tutti, uno studio del 2014 in cui una persona paraplegica ha ripreso a camminare: Grazie a una terapia cellulare seguita da un'intensa riabilitazione per più di due anni, la persona ha recuperato una parziale sensibilità e la capacità di camminare con dei sostegni.

Pur essendo un risultato molto positivo, se ci poniamo la domanda "di che tipo di studio si tratta?", vediamo che si tratta di una relazione su un caso. Questa osservazione ci porta a essere cauti e a limitare la speranza che riponiamo in questa terapia: un singolo studio con un solo paziente costituisce un punto di partenza ma non un punto di arrivo. Ulteriori studi sono necessari per verificare che la stessa terapia possa portare gli stessi benefici anche ad altri pazienti.

In questo blog abbiamo imparato a riconoscere il tipo di studio e a valutare la solidità dell'evidenza generata. Ora non ci resta che capire se i risultati dello studio sono rilevanti e applicabili anche a noi stessi. Non perdete la prossima puntata!