La science – partie 1 : Où en est la recherche ?

Dans une nouvelle série de blog, nous expliquons comment mieux comprendre la science

La télévision, les médias sociaux et les journaux relatent souvent des informations liées à la santé provenant du monde scientifique. Des médecins et chercheurs sont régulièrement invités à commenter ces informations.

Au cours des derniers mois par exemple, le thème dominant a été la pandémie de COVID-19. Dans le « Vadémécum sur la manière d’appréhender les informations sur le coronavirus », consultable dans nos actualités, nous avons expliqué comment s’y retrouver dans le flot d’informations : comment évaluer la source d’information et la fiabilité des informations, comment reconnaître les théories du complot, etc. Dans un article récent, nous avons aussi brièvement abordé la question « La science se contredit ? ».

Toutefois, les actualités scientifiques ne portent pas uniquement sur le COVID-19, mais aussi sur d’autres domaines, comme par ex. les lésions de la moelle épinière. Pour cette raison, nous avons décidé d’approfondir certains aspects dans une série de blog.

Une nouvelle série de blog pour mieux comprendre la science

Les études scientifiques sont complexes. En comprenant comment elles fonctionnent, nous pouvons mieux juger si et quand le médicament ou dispositif médical testé pourrait effectivement améliorer notre vie. Nous lisons par exemple souvent des informations sur le développement d’un nouveau vaccin contre le COVID-19 ou sur un nouvel implant qui devrait permettre aux paraplégiques de pouvoir remarcher. L’objectif de cet article de blog est que chacun d’entre nous puisse juger dans quelle mesure nous devrions placer des espoirs et des attentes dans les résultats de ces études.

Bien sûr, la lecture de ce blog ne fera pas de nous des experts en épidémiologie ou en neurologie. Nous apprendrons néanmoins à nous poser les bonnes questions pour par exemple comprendre

• si une étude est prometteuse
• si les résultats pourront bientôt être appliqués dans la pratique clinique ou si cela durera encore des années
• si les résultats s’appliquent ou ne s’appliquent pas vraiment à notre situation personnelle
• etc.

Il est utile d’avoir un regard critique et analytique sur les découvertes scientifiques, justement dans la « société de l’information » où les nouvelles sont trop souvent « ficelées » de sorte à atteindre un public donné et à générer des clics. En effet, de nombreux journaux et sites d’information choisissent des gros titres accrocheurs et des phrases percutantes lorsqu’ils relatent des découvertes scientifiques. Cela nous amène malheureusement souvent à penser et espérer des choses qui ne correspondent pas (encore) à la réalité. Combien de fois avons-nous lu au cours des dernières années des informations au sujet d’études révolutionnaires qui promettent une « guérison » des lésions de la moelle épinière ?

Ainsi, lorsque nous lisons ou entendons des informations sur des études scientifiques, nous avons intérêt à nous poser les questions suivantes :

• À quel stade de la recherche en sommes-nous ?
• De quel type d’étude s’agit-il ?
• Les résultats s’appliquent-ils à ma situation ?

Dans cette première partie, nous nous concentrerons sur la première question : À quel stade de la recherche en sommes-nous ?

Il faut des années pour développer un médicament

La science progresse lentement, pas à pas. Ainsi, le développement d’un médicament ou d’un vaccin, par exemple, dure des années, en moyenne dix ans. Ce délai est nécessaire pour pouvoir évaluer précisément et au moyen de procédés stricts si le médicament est non seulement efficace, mais aussi sûr et bien toléré par le corps.

Le développement d’un médicament débute par l’étude de la biochimie et de la physiologie de la maladie en question. À partir de ces études, on identifie une substance ayant une action thérapeutique, appelée « principe actif », que l’on suppose efficace contre la maladie. Le principe actif doit ensuite être testé en laboratoire, tout d’abord au moyen de tests « in vitro » (c.-à-d. dans des éprouvettes), puis de tests « in vivo » (c.-à-d. sur des animaux).

C’est uniquement si ces tests s’avèrent concluants que débutent les études cliniques (c.-à-d. avec des êtres humains). Ces études cliniques durent très longtemps, parfois 6-7 ans, et sont subdivisées en quatre phases. Trois d’entre elles ont lieu avant l’autorisation de mise sur le marché du médicament ; la quatrième phase a lieu après.

Au cours de la première phase, le médicament est administré à un petit groupe de personnes – généralement en bonne santé – afin d’évaluer les effets indésirables. Au cours de la deuxième phase, des dizaines ou centaines de volontaires atteints de la maladie reçoivent le médicament. L’objectif est de déterminer la dose du médicament qui est la plus efficace.

Au cours de la troisième phase, l’efficacité du médicament est évaluée. À cet effet, il est comparé à des médicaments similaires qui sont déjà commercialisés et le rapport bénéfice-risque est évalué. À ce stade, le médicament est administré durant plusieurs mois à des centaines ou des milliers de personnes. La surveillance de l’effet du médicament peut durer plusieurs années.

Lorsque le médicament passe avec succès tous ces tests, il est autorisé à la vente. La quatrième phase débute après la commercialisation ; elle consiste à surveiller les effets indésirables plus rares qui surviennent dans le cadre d’une utilisation de masse du médicament.

Seul un médicament sur dix arrive sur le marché

Ce long processus sert à évaluer la sécurité et l’efficacité du principe actif. Chaque étape est soumise à l’approbation des autorités compétentes, par ex. Swissmedic en Suisse.

Ainsi, lorsque nous lisons que les tests en laboratoire d’une étude ont livré d’excellents résultats, cela signifie que l’étude se trouve encore à un stade précoce et que de nombreuses autres étapes sont encore nécessaires avant que le produit ou médicament soit disponible en pharmacie.

Qui plus est, toutes les études ne se soldent pas par l’autorisation de mise sur le marché d’un produit. Bien que la majorité des médicaments passent avec succès la première phase d’étude, environ 90% des médicaments n'arrivent pas sur le marché, parce qu’ils ne remplissent pas les exigences en termes de sécurité ou de rapport bénéfice-risque.

Dans la mesure où nous connaissons à présent le processus de développement long et complexe d’un nouveau médicament ou d’un nouveau traitement, nous pouvons tirer la conclusion suivante : il est très important de savoir dans quelle phase se trouve une étude pour pouvoir adapter en conséquence nos propres attentes.

Toutefois, la phase temporelle de l’étude n’est pas le seul point qui fait la différence ; la manière dont l’étude est conduite a également une influence sur les conclusions que nous pouvons tirer et sur les attentes que nous pouvons avoir. Nous découvrirons dans la prochaine partie comment distinguer les différents types d’études !