La science – partie 2 : De quel type d’étude s’agit-il ?

Dans la seconde partie de notre série de blog sur la science, nous expliquons en quoi le type d’étude fait la différence.

Nous sommes souvent confrontés à des nouvelles sur la science et la santé. Les médias ont tendance à présenter certaines études scientifiques comme des « miracles ». Ils éveillent ainsi l’intérêt de nombreux lecteurs, mais créent également de grandes attentes qui ne sont pas toujours justifiées par la réalité.

Dans cette série de blog sur la science, nous présentons trois questions fondamentales à se poser lorsque nous lisons dans les médias des nouvelles relatives à la science. Répondre à ces questions peut nous aider à avoir des attentes plus réalistes.

Dans la première partie de la série de blog, nous nous sommes demandé où en était la recherche. La connaissance des déroulements de la science peut nous aider à comprendre si les résultats d’une étude pourront rapidement être appliqués à la pratique clinique ou s’il faudra encore plusieurs années avant que le nouveau médicament ou le nouveau traitement ne soit commercialisé.

Dans cette seconde partie, la question qui nous intéresse est la suivante : De quel type d’étude s’agit-il ?

Étude isolée ou synthèse de plusieurs études ?

Lorsque nous lisons un article portant sur une étude, celui-ci se concentre bien souvent principalement sur les résultats. Mais pour être en mesure de bien évaluer les résultats, il est capital de savoir comment l’étude a été réalisée, c’est-à-dire quel est le plan de l’étude. Pourquoi ? C’est très simple ! Le plan de l’étude a une influence sur la pertinence des preuves générées par l’étude, autrement dit sur les conclusions que l’on peut tirer des résultats.

En ce qui concerne le plan de l’étude, la distinction est faite dans un premier temps entre étude isolée et synthèse de plusieurs études. Les études isolées peuvent, indépendamment de leur type et de leur rigueur méthodologique, livrer des résultats intéressants et même révolutionnaires, mais leur portée est restreinte précisément parce qu’elles sont isolées.

Une hirondelle ne fait pas le printemps, et une seule étude ne produit pas un résultat pertinent.

Les synthèses, quant à elles, regroupent les résultats de toutes les études disponibles sur un sujet précis et évaluent également souvent la rigueur des différentes études isolées qui la composent. Plus les études incluses à la synthèse sont rigoureuses, plus les recommandations émanant de l’analyse sont pertinentes. Ces recommandations influencent la politique en matière de santé et la pratique médicale.

Qu’est-ce qu’une étude interventionnelle ?

Une seconde distinction centrale est à faire entre les études interventionnelles et les études observationnelles. Lors des études interventionnelles, un nouveau produit tel qu’un médicament ou un dispositif médical est testé. Dans ces études, l’on s’efforce de comprendre si le produit apporte de meilleurs résultats que les produits actuels ou un placebo.

Lors des études interventionnelles, un nouveau produit est testé, tel que le Lokomat ici.

Par rapport aux études observationnelles, les études interventionnelles produisent des liens plus clairs, car toutes les variables sont contrôlées. De cette manière, des relations de cause à effet entre deux facteurs peuvent être établies avec certitude et d’autres explications peuvent être exclues.

Dans le domaine de la santé, les études interventionnelles sont qualifiées d’études contrôlées et randomisées. Elles sont souvent utilisées pour évaluer l’efficacité des nouveaux médicaments. Dans ces études, un groupe de personnes (le groupe d’étude) reçoit par exemple un nouveau médicament, tandis qu’un autre groupe (le groupe de contrôle) reçoit un médicament déjà commercialisé ou un placebo. La comparaison des deux groupes permet d’évaluer si le nouveau médicament livre des résultats meilleurs ou bien similaires par rapport au médicament connu ou au placebo.

Qu’est-ce qu’une étude observationnelle ?

Pour leur part, et comme leur nom l’indique, les études observationnelles ont pour objectif d’observer une situation sans intervenir. Lors des études de cohorte, par exemple, l’apparition d’un problème de santé est observée et son évolution est suivie dans le temps. En Suisse, la Swiss Spinal Cord Injury Cohort Study (étude SwiSCI) est un bon exemple d’étude de cohorte.

Le logo de l'étude SwiSCI

L’étude SwiSCI, lancée en 2011, est la plus vaste étude jamais réalisée en Suisse dans le but de décrire la situation de vie des personnes para- et tétraplégiques en Suisse et d’évaluer son évolution. Tous les cinq ans, les personnes souffrant d’une lésion médullaire sont invitées à remplir un questionnaire dans lequel elles donnent des renseignements notamment sur leur état de santé et leur qualité de vie, leur participation à la vie en société, leur intégration dans le monde du travail, ou encore les problèmes en lien avec l’âge.

Une étude de cohorte établit certes moins de relations nettes qu’une étude interventionnelle, mais elle présente l’avantage de pouvoir observer les modifications sur une longue période et dans des conditions réelles. Les informations collectées permettent aux chercheurs d’identifier les domaines qui posent problème ; ces derniers peuvent alors formuler des recommandations. Dans le cas de l’étude SwiSCI, les chercheurs peuvent notamment proposer des mesures visant à améliorer le système de santé et le système social suisses afin de mieux répondre aux besoins des personnes paraplégiques.

Quels sont les types d’étude qui ont la plus grande pertinence ?

Le graphique qui suit montre les types d’étude qui livrent les preuves les plus fiables :

(Source : adapté d’après https://toolbox.eupati.eu)

• Ce classement nous présente en premier lieu les synthèses : les méta-analyses et revues systématiques (en anglais : meta-analysis; systematic reviews).
• En second lieu, nous retrouvons les études interventionnelles telles que les essais contrôlés randomisés (en anglais : randomized controlled trials ou RCT).
• Les études observationnelles se trouvent en troisième position (en anglais : observational studies). Parmi celles-ci, ce sont les études de cohorte qui ont la plus grande pertinence, suivies des études cas-témoin, des rapports de cas, et enfin des séries de cas. Une série de cas fournit notamment des informations sur les caractéristiques d’une maladie nouvelle ou rare, ou sur les symptômes inhabituels de certains patients observés dans la pratique clinique. Toutefois, elles ne permettent pas de tirer des conclusions directement transposables à d’autres personnes.
• En queue de classement se trouvent les éditoriaux et opinions d’experts. Il s’agit là de simples opinions, et non de résultats découlant d’une méthode scientifique. On ne peut donc pas parler de preuve scientifique

Cette base nous permet de mieux classer les nouvelles qui présentent des résultats d’étude comme « révolutionnaires ». Un des nombreux exemples était une étude de 2014 dans laquelle une personne paraplégique était à nouveau capable de marcher. Grâce à une thérapie cellulaire suivie d’une réadaptation intensive sur plus de deux ans, la personne a pu regagner une certaine sensibilité ainsi que la capacité à marcher avec des béquilles.

Il s’agissait ici clairement d’un résultat très positif – mais en regardant de plus près le type d’étude, on remarque qu’il s’agit d’un rapport de cas. Ce fait apporte de la prudence et tempère l’espoir placé dans ce traitement : une étude isolée comportant un seul patient est un point de départ, pas une conclusion. D’autres études sont nécessaires pour vérifier si ce traitement peut également apporter le même bénéfice à d’autres patients.

Dans ce blog, nous avons appris à reconnaître le type d’étude et à évaluer la pertinence des connaissances apportées. Il ne reste plus qu’à déterminer si les résultats d’étude sont pertinents et applicables dans notre cas précis. Ne manquez pas la prochaine partie !